“十三五”期間，中國醫藥創新生態系統建設經歷了重大歷史轉折，中國醫藥創新注入新活力，創新生態系統初步建成，成果斐然。今年發布的《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035年遠景目標綱要》（簡稱“十四五”規劃）進一步強調創新在現代化發展中的核心地位，明確提出加強生物醫藥領域的科技前沿攻關，這給本來就以創新為產業驅動力的醫藥業帶來發展紅利，同時增強了行業信心。10月29日，《構建中國醫藥創新生態系統（2021-2025）》報告發布會在北京舉行，該報告由中國醫藥創新促進會（以下稱中國藥促會）、中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）共同組織撰寫。
順應時代要求，中國藥促會與RDPAC于2021年初開始，組織撰寫了4篇報告，分別圍繞“2015-2020年發展回顧及未來展望”、“推動基礎研究，激活創新源頭”、“多層次醫療保障體系，助力人民健康和產業高質量發展”、“推進創新藥同步研發、注冊與審評”專業領域進行詳細、深入的分析，旨在沿著“創新產業競爭力”、“創新藥物可及”和“創新醫藥產業可持續”三條主線對我國創新醫藥生態系統的長期發展提出多維度的建設性意見，賦能中國醫藥創新高質量發展。項目自啟動以來，獲得了顧問委員會的悉心指導，并獲得了來自政、產、學、研、資界等三十多位專家的意見支持。
過去五年里，中國憑借創新生態系統的先進理念、自上而下大力推動的頂層設計、以及公平競爭且高度融合的創新企業，建立起了一個充滿生命力的醫藥創新產業。然而現階段全產業鏈條中還存在哪些薄弱環節和挑戰？我國醫藥創新如何才能真正實現原始創新？研發的效率和質量如何實現國際化？構建怎樣的創新藥支付體系提高保障水平？中國醫藥未來的創新發展之路又在哪里？報告針對這些關鍵問題都給予了方向與建議，期望中國醫藥創新在未來五年的發展中進行實踐與探索。
激活創新源頭，構建基礎研究向產業轉化的體系和能力。當前，中國醫藥創新質、量齊飛，研發管線產品數量對全球貢獻占比達13.9%，已躍升至全球第二研發梯隊，但原始創新、基礎研究能力有待加強。從中國基礎研究能力現狀看，存在優質、先驅性研究比例低，醫藥創新同質化嚴重，經費投入階段和分配效率不平衡，創新主體機制和評價導向、人才能力結構和評價機制待優化等挑戰，制約基礎研究成果進行規模化轉化。報告指出，基礎研究是醫藥創新的源頭，國家應從資金和研究體系上引導創新方向。
實現同步研發，提升注冊監管科學性、臨床研究高效性。此前，新藥在中國獲批時間平均比美國晚5-7年，隨著審評審批機制改革和優化，2020年中國創新藥獲批上市數量是2016年的9倍，逐步實現了境內外同步研發、注冊與審評。然而，中國注冊審批與全球尚存“時間差”，參與國際多中心臨床比例僅9.4%，仍有提升空間。報告建議，為了更全面地實現同步研發，需要包括藥監局、科技部、衛健委、知識產權局、醫保局、海關等在內的各個監管部門，以及企業和研究者通力配合，優化政策各環節的溝通機制、透明度和可預測性，形成鼓勵長期創新的管理制度，在監管程序上與國際體系充分的接軌，強化臨床研究能力和專業性。
滿足可及需求，織構多層次支付保障網。報告分析指出，未來在我國，提高癌癥、慢性病、傳染病這三大類疾病的防治，將切實改善全民健康水平。確保創新藥物更快地惠及更多患者、提高醫療效果，也是中國醫藥創新生態系統的當務之急。2015-2020年，我國醫保籌資從1.4萬億增長至2.3萬億，同時醫保目錄更新頻次不斷提高，醫保對創新藥報銷的支持提高了創新藥可及性。為了提升保障水平，推進多層次醫療保障體系建設成為當下政策重點。但實際上醫保和商業健康險的保障仍有局限性，需要進一步緩解個人支出負擔，提升創新藥市場份額使之與經濟發展目標相適應。報告基于現狀建議，完善多層次保障的頂層建設，促進商業健康險的可持續發展，完善醫保基金的高效使用，促進醫保與商保的融合聯動，最終助力人民健康和產業高質量發展。
引導創新思維，關注臨床價值核心導向。報告強調，臨床價值是藥物研發評價的核心，藥物研發需要以臨床價值為導向，高臨床價值的預防手段、治療方法和技術突破，將切實降低我國總體疾病負擔。一方面，這要求創新企業轉變思維，全面和動態關注臨床需求，通過高標準、高質量、高效率的臨床研發為臨床價值的評估提供全面、科學的證據；另一方面，要求監管部門與時俱進，持續加強與工業和學術界的溝通與合作，建立完善研發和審評標準，加大對新工具、新方法和新標準的應用，推動中國醫藥創新成為國際認可的“全球新”。
中國醫藥產業正面臨走向跨越式高質量發展的良機，未來五年的發展方向和規劃對建設中國醫藥創新強國至關重要，建設中國醫藥創新生態系統的目標將圍繞科技前沿、創新體系、創新產業、人民健康四個方面，實現總體目標的跨越式突破。
